医薬品医療機器等法は，医薬品等の品質・有効性・安全性の確保等のために必要な規制を行うとともに，指定薬物（同法2条15項に規定する指定薬物をいう。以下この節において同じ。）の規制に関する措置を講ずることなどにより，保健衛生の向上を図ることを目的とする法律で，昭和35年に制定された（平成26年11月25日前の題名は「薬事法」）。

医薬品医療機器等法の重要な改正としては，平成25年法律第103号による改正により，いわゆる危険ドラッグ（本編第4章第1節1項（1）ア（エ）参照）に関して，指定薬物による保健衛生上の危害を防止するため，それまで指定薬物の製造・輸入・販売等目的による貯蔵等に限られていた処罰対象行為が単純所持・使用等にも拡大されたこと（平成26年4月施行）などがある。なお，危険ドラッグ対策に関しては，同年1月からは，より効果的な監視・取締りを図るため，新たな包括指定により指定薬物の対象が拡大された上，水際対策の強化を図るため，平成27年法律第10号による関税法（昭和29年法律第61号）の改正により，同法においても，指定薬物の輸入が新たに禁止された（平成27年4月施行）。

令和2年8月7日現在，医薬品医療機器等法の別表及び厚生労働省令により合計2,375物質が指定薬物として規制されている。